近日，美国食品和药物管理局FDA批准赛诺菲公司生产的sarclisa(istuximab irfc)与波马力多胺和地塞米松联合治疗成人复发难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者之前至少接受过两种药物，包括利那力多胺和蛋白酶抑制剂。Sarclisa是通过静脉注射给药的。是一种能与多发性骨髓瘤细胞CD38受体结合的单克隆抗体。它能帮助人类免疫系统攻击多发性骨髓瘤细胞。 　　多发性骨髓瘤是一种血液肿瘤，其发病机制是骨髓中的白细胞抗感染浆细胞。据出国看病服务机构携康国际了解，这些细胞癌变，迅速增殖，产生异常蛋白质，骨髓失去产生其他健康血细胞的能力。这种疾病会导致免疫系统功能下降和骨骼或肾脏问题。
　　以往多发性骨髓瘤的治疗方法主要有非化疗药物、标准化疗药物、糖皮质激素和骨髓干细胞移植。具体治疗需要完全平衡。骨髓干细胞移植有其局限性，主要体现在患者年龄过高，结合其他一些严重疾病或由于身体的某些局限性。
　　根据三期临床试验的结果，FDA批准了sarclisa，该试验将疾病进展或死亡的风险降低了40%。
　　出国看病服务机构携康国际了解到，临床试验涉及307例复发难治性多发性骨髓瘤患者，他们至少接受了两种治疗，即利妥昔明和蛋白酶抑制剂。半数患者用sarclisa联合palmatine和小剂量地塞米松治疗，另一半仅用palmatine和小剂量地塞米松治疗。Sarclisa的疗效基于无进展生存期(PFS)，即患者的无癌生长生存期。与仅接受泊马度胺和地塞米松的患者相比，接受Sarclisa联合泊马度胺和低剂量地塞米松的患者表现出PFS的改善，中位PFS为11.53个月，而仅接受泊马度胺和地塞米松组患者中位PFS为6.47个月(HR 0.596, p=0.0010);同时，Sarclisa联合治疗组患者的总缓解率为60.4%;相比之下，仅接受泊马度胺和小剂量地塞米松的患者的总缓解率为仅为35.3%(p<0.0001)。
　　Paul，该试验的主要研究者和Dana Farber癌症研究所临床试验主任Richardson，M.D.评论说，“大多数多发性骨髓瘤患者容易复发，对现有疗法有抵抗力。Sarclisa联合帕米胺和地塞米松治疗为多发性骨髓瘤患者提供了一种新的治疗选择和新的希望，上呼吸道感染(57%)和腹泻(26%)。
　　sarclisa还获得了“孤儿药”的称号，旨在鼓励和帮助开发治疗罕见疾病的药物。出国看病服务机构携康国际医疗希望这种药能给多发性骨髓瘤患者带来更多的好处!