FDA宣布加速批准强生集团(Johnson&Johnson)旗下杨森(Janssen)开发的Balversa(Erdafitinib)上市，以治疗患有当地晚期或转移性膀胱癌的、仍在接受铂类化疗的成年患者。据日本看病中介携康国际医疗了解，这些肿瘤带有特定致敏的FGFR 3或FGFR 2基因突变。患者需要接受FDA批准的相应诊断，以确认他们适合用于erdafitinib治疗。值得注意的是，这是FDA批准的首个针对转移性膀胱癌的靶向治疗。 　　在美国，膀胱癌是第六大最常见的癌症，其中最常见的是泌尿系上皮癌。膀胱癌通常与膀胱或尿上皮细胞的基因突变有关。成纤维细胞生长因子受体(FGFR)的突变约有1/5的复发/难治性膀胱癌患者发生。
　　Erdafitinib是口服泛FGFR抑制剂。FGFRs是受体酪氨酸激酶家族。不同肿瘤中的基因突变可导致其激活，从而促进肿瘤细胞的存活和增殖。Erdafitinib已被FDA授予突破性治疗，新药的应用也已被批准为优先事项。
　　这项批准是基于erdafitinib在第2期临床试验中对87例局部晚期或转移性膀胱癌患者的疗效。这些患者携带了特定的FGFR 3或FGFR 2基因突变。在这些接受过化疗且病情持续发展的患者中，erdafitinib的总缓解率为32.2%，其中2.3%已完全缓解。平均缓解时间为54个月。其中25%的患者接受抗PD-L1/PD-1治疗，erdafitinib对那些对-L1/PD-1治疗无效的患者也有效果。
　　“我们正处于个体化治疗和精确治疗的时代，根据患者携带的特定基因突变提供靶向治疗正在成为治疗癌症的标准。今天的批准标志着首次针对具有特定FGFR基因突变的转移性膀胱癌患者进行个体化治疗。”FDA癌症卓越中心主任RichardPazdur博士说。FGFRs等重要的生理过程调节细胞的生长和分裂。这种新药可以针对FGFRs中的特定基因突变。
　　研究人员希望这种新药能尽快上市，造福于膀胱癌患者，更个性化和创新的治疗方法可以为患者提供更有效、更安全的治疗方案。